FDA 批准首个含活性成分的药物用于治疗罕见持续性癫痫

美国 FDA 官方 6 月 25 日引述，FDA 审批 GW 研究有限公司 Epidiolex（cannabidiol）[CBD] 口服水溶液常用两种罕见而情况严重病症，即 Lennox-Gastaut 遗传性和 Dret 遗传性关的猝死的外科手术，适常用 2 岁及以上年龄的病变。这是 FDA 审批的首个不含无意欲分离出纯化制剂混合物的制剂。它也是 FDA 审批的首个常用 Dret 遗传性病变外科手术的制剂。CBD 是植物的一种混合物。不过，CBD 不不会引起四氢酚（THC）的中毒或欣快感。THC（不是 CBD）是冲击心理状况的主要混合物。

「此次审批警惕人们，推进健康发展著手，正确审计中不含有的活性混合物，可以随之而来最主要的外科手术制剂。而且，FDA 致力于这种谨慎的科学研究和制剂开发，」FDA 局长 Gottlieb 博士称。「测试制剂可靠性与有效性的相异抗病毒及 FDA 严格的制剂审批程序是将取自的外科手术制剂唤起病变的最合适方式。由于支持此次审批的临床研究充分且操控良好，因此处方者可以对制剂的平滑风速和完全一致的制剂释放有期待，它们支持外科手术这些复杂和情况严重病症遗传性所需的适当剂量。我们将继续支持对衍生产品的潜在照护用做来进行严格的科学研究，并与无意为病变给予安全、有效、高密度产品的开发工具合作。但与此同时，我们准备采取行动，因为我们看到非法销售不含 CBD 的产品存在情况严重的、无权证实的照护主张。销售无权审批的产品，不相符的剂量和不会使病变未获得适当的、相提并论的外科手术来外科手术情况严重甚至致命的疟疾。」

Dret 遗传性是一种罕见的遗传性疟疾，该疟疾发病于出生于后的第一年，有频繁的发光关的病症（热性惊厥）。之后，有时候不会有其它类型的病症出现，包括关节阵挛性猝死（不随意关节痉挛）。此外，病症持续状况也这样一来发生，这是一种潜在危及生命的持续病症大型活动，所需抢救外科手术。患上 Dret 遗传性的儿童其语言及群众运动能力往往发展较弱，并不会经历大型活动过度及其它关的麻烦。

Lennox-Gastaut 遗传性追溯到儿童时期。该疟疾的特点是有多种形式的病症。Lennox-Gastaut 遗传性病变在幼儿期开始有频繁的病症猝死，有时候在三至五岁密切关系发生。逾四分之三受冲击的病变有强直性猝死，这导致关节肉未操控地收缩。几乎所有患上 Lennox-Gastaut 神经性的儿童都不会出现学习问题和智力心理障碍。的人的群众运动能力，如坐和踩的能力也推迟。大多数患上 Lennox-Gastaut 神经性的人其日常生活习惯中的日常大型活动所需帮助。

FDA 制剂评价与学术委员不会神经学产品业务主任 Dunn 博士称：「Dret 神经性和 Lennox-Gastaut 神经性病变难以操控的病症对这些病变的生活习惯密度归因于了极大的冲击。对 Lennox-Gastaut 病变来说，除了另一种最主要外科手术方案之外，这次近乎地为 Dret 病变专门审批了一款制剂，这将为外科手术这种疟疾病变给予一个最主要且必要的改善。」

Epidiolex 的有效性基于 3 项随机、结果表明、低剂量相异抗病毒，有 516 名 Lennox-Gastaut 遗传性或 Dret 遗传性病变参与。Epidiolex 与其他制剂两人用药，与低剂量相比，其推断对减少病症猝死频次有效。

抗病毒中，Epidiolex 外科手术病变发生的最罕见副作用是眩晕、镇定和中毒者、肝酶升高、食欲下降、腹泻、红斑、疲劳、不适和虚弱、失眠、睡眠心理障碍和睡眠密度差及感染。

Epidiolex 能够随病变用药指南两人发放，该指南描述了有关制剂应用于和高风险的最主要信息。所有外科手术病症的制剂都是如此，最情况严重的高风险包括自杀、自杀未遂、焦虑激动、属于自己或急转直下的躁郁症、攻击性和躁郁症。Epidiolex 也不会引起肾脏细菌感染，有时候是轻微的，但增加了罕见但格外情况严重细菌感染的可能性。格外情况严重的肾脏细菌感染不会导致麻木、呕吐、腹痛、疲劳、心悸、病征和/或黑尿。

根据容许液体法案（CSA），CBD 目前是第一版 I 的液体，因为它是植物的一种化学混合物。为了支持这次的上市申请，该公司来进行了非临床和临床研究，用以审计 CBD 的不作为可能性。FDA 颁赠了该制剂的上市申请必需审评不会籍，其常用 Dret 遗传性的上市申请获得了市中心区审评不会籍，其常用 Dret 遗传性和 Lennox-Gastaut 遗传性被颁赠了养大药不会籍。

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编辑： 冯志华